No entiendo muy bien como esta afectado el gen que ocasiona la ataxia de Friedreich. Estaba leyendo un

2 respuestas
No entiendo muy bien como esta afectado el gen que ocasiona la ataxia de Friedreich. Estaba leyendo un tratamiento de transferencia de genes, y mi pregunta es si para la ataxia lo han probado en pacientes y si sirve. Gracias.
En la ataxia de Friedreich hay un defecto en un gen situado en el cromosoma 9, por el cual las bases GAA se repiten, no 22 veces, sino hasta más de 1.000 veces, con lo cual, la proteína cuya síntesis controla, resulta defectuosa, y ello ocasiona los síntomas de la enfermedad.

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Hola, creo que lo que has leído son estudios. Parece que se habla de varios tratamientos pero aun no se realizan en pacientes. Esperamos que en breve nos puedan traer un tratamiento a esta enfermedad

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